
8月2日,英國《自然》雜誌將一篇論文公之於眾:美國科學家利用CRISPR基因編輯技術,修正了未被植入子宮前的人類胚胎中的、與遺傳性心髒疾病"肥厚型心肌病(HCM)"有關的基因變異。盡管已過去一周,但風乍起,吹皺一池春水,這篇論文引發的餘波在韓國仍未平複,韓國各界的討論依然活躍。
(原標題:"基因剪刀"剪不斷倫理"糾纏" ——監管嚴苛致使韓將技術成果拱手讓給他人)
圖片來自網絡
左圖為標準的心髒結構;右圖為心肌增厚的心髒結構。
韓國是"主角"之一
上述最新研究是被稱為"基因剪刀"的CRISPR基因編輯技術,首次實現對人類早期胚胎中導致肥厚型心肌病突變基因的修複。韓國學者表示:"是韓國而不是美國學者主導了這項開創性的研究工作。"
韓國基礎科學研究院此前曾正式向媒體宣布,該院的"基因剪刀"技術成功完成了人體胚胎特定基因突變的修複,定向準確,出錯率處於"極低"水平。
據報道,韓國基礎科學研究院遺傳基因矯正研究團承擔了這項工作,擔任研究團團長的就是被稱為韓國"基因剪刀第一人"的金晉秀博士。為了該項研究,他此前放棄了首爾大學終身教授的頭銜。
肥厚型心肌病是一種單基因遺傳性心髒病,MYBPC3基因被認為是致病的基因突變中最常見的一種。此次開發的"基因剪刀"能夠識別DNA中突變的MYBPC3基因堿基序列,還包含可以截斷DNA鏈條的"剪刀"蛋白質,可以準確定位突變基因在DNA鏈的位置並加以清除。
這項研究采用了將精子和基因剪刀同時注入卵子的新技術,最終可以將父代突變基因遺傳給胚芽的概率從50%降低到27.6%。此前的實驗中,基因剪刀隻能改變部分細胞DNA堿基序列,但是新技術幾乎實現了100%突變基因的識別和切斷,而且有效消除了胚胎嵌合現象。
倫理問題成"攔路虎"
雖然成果重大,但韓國媒體還有另一個關注點。據韓國媒體稱,受到韓國生命倫理相關法律的限製,研究團隊隻能將開發好的基因剪刀技術拱手讓與他人,提供給外國同行進行實驗,最終的實驗由美國研究人員為主的國際團隊共同完成。
基因技術的前景無比誘人。但是在生命科學研究領域,韓國學者很難掩飾對美國特別是中國科研倫理環境的向往。十年前,為了挽回黃禹錫事件的影響,韓國的科技政策做了一個180度大轉彎,矯枉過正地製定了堪稱嚴厲的生命倫理法案。
隨著基因編輯技術走向成熟,倫理問題再次成為技術發展的攔路虎。如何在提升韓國科研可信度的同時,為韓國科技工作者創造能施展才華的法律和道德空間,越來越成為韓國主管部門的沉重議題。
亟待確立技術法規
主持此次研究的金晉秀表示,目前已知的、因DNA堿基序列排列錯誤導致的遺傳疾病約有一萬種,大約1%的新生兒出生時患有某種遺傳疾病,包括血友病、紅細胞貧血症、亨廷頓舞蹈病等高危遺傳病。而通過精確的基因識別和編輯技術,這些致病的基因突變已經有望得到修補,不再遺傳給下一代。
研究人員表示,在當前的倫理框架下,"沒有把進行過基因矯正的卵子放入母體子宮中著床。但如果成功著床,母體將會在9個月後誕下一個肥厚型心肌病患病概率很低的健康嬰兒"。
金晉秀強調,在基因編輯領域,可以說技術上的問題已經全部克服,已經到了對胚芽研究取得社會共識,並確立積極的法規和製度的時候。
本報駐韓國記者 邰舉
(科技日報首爾8月13日電)
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