8月30日晚11時許，美國食藥監局（FDA）官網發布消息稱，他們做出曆史性決定，批準了美國境內首款基因治療方案、CAR-T治療產品、諾華公司的CTL019，在美國上市。據《華盛頓郵報》等媒體報道，諾華公司稱，CTL019定價47.5萬美元每位患者。這一價格使它成為最昂貴的癌症治療產品之一。但如果患者在一個月的治療後沒有效果或響應，將不用支付治療費用。
澎湃新聞記者 吳躍偉
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但諾華並未詳述如何認定有無療效。
因為CTL019是基因改造患者的免疫細胞，然後回輸給患者進行治療，《華盛頓郵報》稱，這是個"活的藥物"。
CTL019生產過程中，需要對采集到的患者細胞進行轉基因。
目前，FDA僅批準CTL019用於治療25歲以下的難治性、複發性白血病患者。諾華公司官網消息稱，該公司將在2017年晚些時候，向FDA和歐盟的歐洲藥品管理局提出申請，將這一治療方案應用於成人白血病患者。
該公司將在2018年及以後，向美國和歐盟以外的地區申請上市。
關於CTL019治療的價格，諾華公司的最新披露稱，該公司將提供幫助，讓患者通過醫療保險的方式支付其費用。
對於未購買醫療保險的患者，該公司提供了額外的經濟幫扶計劃。
癌症患者大衛?米切爾（David Mitchell），"能買得起藥的病人"組織發起人和主席。
FDA要求開展CTL019治療的醫院和診所擁有專門的認證，以保證患者在使用該療法過程中可能發生的細胞因子釋放綜合征和神經係統損傷，可以獲得有效地應對。
FDA同時要求，患者在被治療前，應被充分告知上述風險。一旦患者在輸注CTL019細胞後，出現發燒等症狀，患者應立即回到治療中心。
FDA同時批準一種藥物擴大其使用範圍，以用於治療細胞因子釋放綜合征。
FDA還要求，在CTL019上市後，諾華公司要對接受其治療的患者繼續進行觀察，以評估該治療方案或藥品的長期安全性。
CTL019產品的商品名稱是Kymriah。
它是一種基於免疫細胞的基因治療方案。 每個劑量的CTL019，都是使用患者自己的T細胞（一種免疫細胞），進行基因修飾後，定製生產出的細胞，用於輸注給患者。
CTL019的生產過程包括，患者的T細胞被收集，送到製造中心，在那裏，工作人員對這些T細胞進行遺傳修飾，即轉基因操作，轉入包括含有特異性蛋白質（嵌合抗原受體或CAR）的新基因。這些新基因或其生產出的蛋白質，將指導T細胞靶向並殺死具有表麵上的特異性抗原CD19的腫瘤細胞，從而治愈或緩解腫瘤患者的症狀。因此，一旦工作人員完成這些T細胞的基因修飾，這些細胞就被注入到患者體內，以殺死腫瘤細胞。
FDA官網消息稱，涵蓋63名難治性或複發性白血病患兒或年輕患者的臨床試驗顯示，CTL019治療後，患者三個月內的緩解率達到83%，證實了該治療方案或藥品的安全性和有效性。
FDA同時表示，使用CTL019可能引起嚴重的副作用，如細胞因子釋放綜合征（細胞因子風暴）、神經係統損傷、低血壓、急性腎損傷、組織缺氧。其中細胞因子釋放綜合征是由於輸入到患者體內的CTL019細胞的激活和複製引起，副作用包括患者發燒、疑似流感症狀等。上述症狀可能在患者治療後1到22天發生。
研究人員正在處理患者的細胞。經過基因改造的T細胞（免疫細胞）先要被擴增、清洗、冷凍，然後被寄送給患者，輸注到患者體內。
此外，由於正常的B淋巴細胞（另一種免疫細胞）表麵也存在CD19抗原，所以它也可能被CTL019細胞攻擊，從而使患者存在感染風險。
8月30日，FDA批準藥物Actemra (tocilizumab)擴大其適用範圍，用於治療CAR-T細胞治療引起的細胞因子釋放綜合征，患者年齡為2歲及以上。臨床試驗結果顯示，在使用1到2劑量的Actemra之後，69%的患者的細胞因子釋放綜合征症狀在兩周內會完全地緩解。
FDA稱，CTL019目前正在獲得一份關於風險評估和減輕策略（REMS）的批準，其中包括確保CTL019被安全使用的條件，以應對可能出現的細胞因子釋放綜合征和神經係統損傷。
FDA要求為諾華公司開展或分發CTL019的醫院、診所獲得特別認證。參與處方、分配或管理CTL019的工作人員、醫護人員需要接受培訓，以能夠識別和應對患者出現的細胞因子釋放綜合征和神經係統損傷事件。
前述風險評估和減輕策略（REMS）要求，患者在治療前需要被告知細胞因子釋放綜合征和神經係統損傷的症狀，一旦他們在注射CTL019後，出現發熱等類似症狀，應立即返回治療中心就醫。
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